Генна терапия лекува симптоми на церебрална парализа

• За първи път у нас! 
• Позволява на деца да проходят и проговорят, казва проф. Иван Литвиненко 

Доли ЛУКАНОВА

Генна терапия, извършена директно върху мозъка, лекува деца със симптоми на детска церебрална парализа (ДЦП). Това обяви проф. Иван Литвиненко, специалист в областта на детските болести и един от водещите специалисти по детска неврология в страната.

Дефицитът на ароматна L-аминокиселина декарбоксилаза (AADC) представлява рядко генетично заболяване на нервната система, което е подвариант на ДЦП.

"Сред първите симптоми са изоставането в двигателното развитие в ранната възраст. Засягат се автономните функции. Забелязва се запушване на носа, температурна нестабилност, прекомерно изпотяване. Наблюдава се отклонение при очните ябълки. Тези кризи продължават с часове, понякога и с дни. Имаме поведенчески отклонения - раздразнителност, неестествен прекомерен плач, изоставане в развитието, включително и говорното, нарушение на съня и др.", разяснява специалистът пред "България Днес".

Иновативната генна терапия подобрява симптомите на всички участници. Лечението дава възможност на деца дори да проходят и проговорят за първи път.

"След прилагането й виждаме децата да се изправят, да вървят, тичат и дори да качват стълби. Нещо, което до този момент беше немислимо. Това е изключително впечатляващо и трябва да ни накара да вярваме в тази терапия", казва професорът по време на XXII национална среща на фондация МОСТ.

Лечението може да се прилага на деца над 18-месечна възраст. Причината е, че все още няма апаратура, пригодена за по-малки глави, каквито са на новородените. Манипулацията е еднократна, но се изисква голяма прецизност. У нас няколко специалисти изявяват готовност да я прилагат. Сред тях е и един от водещите невролози у нас - доц. Минкин. Терапията се прилага, като в черепа се пробива малка дупка и безвреден вирус, съдържащ копие на увредения ген, се доставя до областта в мозъка, свързана с ученето и двигателния контрол, която е особено важна за речта и движенията.

"Не липсват и странични ефекти, но те не са изключително тежки. Може би най-специфичният и сложен е, когато се приложи в по-късна възраст. Тогава прави впечатление, че при някои пациенти се извива една буря от миокини (вещество, което поддържа в добро състояние редица структури на човешкото тяло - б.а.), но тя е преодолима. Доста е драматично, но е временно явление", допълва проф. Литвиненко.